進行中的研究
杜興氏肌肉萎縮症
近期研究文獻
“在杜興氏肌肉萎縮症的患者上肢肌力和肌能評估（ PUL for DMD）”在本地中國患童之使用特性及可行性 - 初步研究 - 正在進行
臨床試驗：正在招募病人
對無義突變杜興氏肌肉營養不良症患者進行Viltolarsen(Racer53) 的第3 階段、隨機、雙盲、安慰劑對照的效用及安全性研究及開放式標籤延長研究。
臨床試驗：正在招募病人參與Viltolarsen(Racer53)的第三期臨床研究。這是屬於隨機、雙盲、安慰劑對照的效用及安全性研究。
參加條件:
- 4至<8歲
- 診斷為杜興氏症，並符合外顯子53跳躍治療(exon 53 skipping)的條件
- 在無需協助下能夠步行和站立
研究地點:香港兒童醫院
研究負責人: 香港大學兒童及青少年科學系臨床助理教授陳凱珊醫生 (兒童腦神經科)
詳細資料請見下列單張。如欲參加，請聯繫莫姑娘 (電話: 22554538)
Viltolarsen 資訊單張脊髓性肌肉萎縮症
臨床試驗：完成招募
脊髓肌肉萎縮症(SMA)醫學臨床試驗研究: 第 3 期、隨機分組、雙盲、假程序，對照臨床試驗研究，以評估鞘內注射的ISIS 396443對患有脊髓肌肉萎縮症的嬰兒 之臨床療效與安全性如果您的嬰孩被診斷出SMA，而他/她的年齡是7個月(210日)或以下，而且您正在考慮醫學研究作為一種治療選項，請按此處http://stage.smastudy.com/cn/進一步瞭解本研究。
臨床試驗：完成招募
脊髓肌肉萎縮症(SMA)醫學臨床試驗研究: 一項第 3 期、隨機化、雙盲、假程序，對照臨床試驗研究，評估患有遲發性脊髓肌肉萎縮症患者，以鞘內注射方式使用 ISIS 396443 的臨床療效和安全這項臨床試驗研究現正在瑪麗醫院進行，病人招募已完成。