進行中的研究
杜興氏肌肉營養不良症
近期研究計畫
正在招募杜興氏肌肉營養不良症 (DMD) 病友參與 “杜興氏肌肉營養不良症的腦功能異常情況和大腦微型結構改變及其基因調突變的風險” 科學研究
臨床試驗
“一項第 3 期、多國、隨機分配、雙盲、安慰劑對照的全身性基因轉移治療研究，以評估 SRP-9001 用於臥床及非臥床之杜興氏肌肉營養不良症受試者的安全性和療效 (ENVISION)”
-- 正在招募病人參與
參加條件:
- 已診斷為杜興氏肌肉營養不良症 (DMD),且已穩定接受口服皮質類固醇劑量至少3個月。
- 體內沒有針對rAAVrh74腺相關病毒載體的抗體。
- 第 1 群組：任何年齡但無法行走已有至少6個月的DMD男性參與者, 或
- 第 2 群組：年齡介於8-17 歲、能夠行走的DMD男性參與者。
研究地點:香港兒童醫院
研究負責人：陳凱珊醫生 (香港大學兒童及青少年科學系臨床副教授(兒童腦神經科), 香港兒童醫院兒童及青少年科學系榮譽顧問醫生)
詳細資料請查閱https://clinicaltrials.sarepta.com/ENVISION。如欲參加或知道更多，請聯繫莫姑娘 (電話: 22554538)。