類固醇治療杜氏肌肉營養不良症之簡介
（2023版本）
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通常所謂 “類固醇”是一種名為“皮質醇”的人類腎上腺激素之醫用人造合成版本。皮質醇和類固醇有助於整個身體應對壓力、減少炎症、調節血糖和控制血壓。它也影響身體如何利用食物獲取能量。
杜氏肌肉營養不良症常用的類固醇藥物包括潑尼松龍(Prednisolone)、潑尼松(Prednisone)和地夫可特(Deflazacort)。三者均可作為口服片劑或液體藥物使用。
潑尼松(Prednisone)在體內會轉化為潑尼松龍(Prednisolone)的藥物，因此兩者相似。還有一些新研究，例如“Vamolorone”，將來可能成爲新藥物。
在杜氏肌肉營養不良症的個案裏，類固醇免疫系統的作用，制止骨骼肌因爲損懷而活化的促炎症和代謝過程，從而改善杜氏肌肉營養不良症的症狀。
長年的研究證明了類固醇對於治療杜氏肌肉營養不良症具有無可爭議的效果和益處，它可以通過延遲、降低疾病表現的風險來改善疾病進展。
類固醇對杜氏肌肉營養不良症病人具有廣泛的益處，包括：
- 提高肌肉力量和功能；
- 保護心臟、肺、手臂和腿部的功能；
- 延緩或減緩脊柱側凸、心肌病；
- 減緩行走能力喪失。
請參見下表瞭解類固醇對患者的好處示例。
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杜氏肌肉營養不良症的症狀 |
健康方面 |
類固醇如何幫助杜氏肌肉營養不良症 |
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心臟病，例如心肌病、節律異常、心力衰竭等。 |
心
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類固醇可以延遲患者心肌病的起始，並減緩心臟衰竭。 |
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脊柱側彎、脊柱後凸
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骨
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類固醇可以減輕脊柱側彎的嚴重程度和彎曲度，減緩其發展，亦可以減少脊柱側彎手術的需要。
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呼吸問題，例如呼吸困難和呼吸衰竭 |
肺
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類固醇可以保留呼吸肌肉的力量，從而可以延緩呼吸問題，減緩肺功能的惡化，延遲呼吸輔助機器之需要。 |
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全身肌肉續漸無力
兒童通常將會8 至 14 歲需要使用輪椅
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肌肉功能 日常生活
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類固醇可以提高肌肉力量並延緩運動功能的惡化 如果4 歲前開始使用類固醇，可以更有效地提高運動表現，例如跳躍或奔跑有更優良的表現。 類固醇可以延長孩子獨立行走的時間。 類固醇可以延長雙手日常活動的獨立性，例如自行用餐。 |
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降低預期壽命至22-25歲 |
整體
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類固醇的使用加上良好的護理標準可以將生存期延長到三四十歲。 |
類固醇在治療杜氏肌肉營養不良症之中發揮著重要而正面的作用。研究已經證實，在兒童出現明顯身體功能衰退之前儘早開始類固醇治療是有好處，能幫助延緩疾病進展。醫生在診斷時討論類固醇治療，可以準備把握最佳時間，在運動功能顯著下降之前的“早期步行階段” 開始類固醇治療。
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杜氏肌肉營養不良症階段 |
類固醇治療計劃 |
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1（嬰兒期） 未有症狀階段
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杜氏肌肉營養不良症通常要到三到四歲才被注意到，這是診斷的平均年齡。
兒童的發展里程碑會發現延遲。 |
確定診斷杜氏肌肉營養不良症後，提供家庭支持、遺傳諮詢、評估和護理標準教育是非常重要的。這些也包括了醫生跟家屬討論類固醇治療的潛在益處。
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2（童年早期） 早期步行階段
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由於肌肉明顯無力，兒童可能難以保持平衡。他們跌倒的風險可能會增加。他們也可能難以進行跳躍、從地板上站起來和爬樓梯等活動。
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這是開始類固醇治療的最佳時間。 |
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3（童年後期） 晚期步行階段
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兒童可能會發現步行時要保持平衡越來越困難，並且更容易感到疲勞，尤其是在長途步走或爬樓梯等活動。他們可能需要額外的輔佐支持平日移動，例如踏板車或輪椅。
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在這個時間繼續類固醇治療是重要的。醫生會根據個別兒童的需求調整類固醇劑量。 |
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4（青春期） 早期不能步行階段
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孩子需要輪椅才能四處移動。他們能夠保持良好的軀幹支撐，並且可以用雙手有效地推動輪椅。
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類固醇治療在這個時候依然重要，應該持續使用類固醇，不過劑量可以減低。 |
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5（成年期） 晚期不能步行階段
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手和臂的功能變得越來越困難。 |
類固醇治療在這個時候依然重要，應該持續使用類固醇，不過劑量可以減低。 |
以下表提供了類固醇副作用及其治理之示例。如果您遇到任何類固醇副作用的疑問，請與您的醫生溝通。
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有可能發生的類固醇副作用 |
治理示例 |
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痤瘡、疣、皮膚感染 身體部位毛髮異常生長
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針對皮膚狀況的藥物和臉霜控制症狀和促進癒合。 如有必要，可以轉介皮膚科和內分泌科進一步評估和管理皮膚狀況。
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身材矮小
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定期監測孩子的成長是非常重要的。這種監測通常包括在例行檢查期間測量孩子的身高、體重和體重指數(BMI)。目前，身材矮小沒有需要特殊治療。
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青春期延遲
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青春期特徵通常開始於 10 至 15 歲之間。
如果青春期延遲，您的醫生可以安排轉介至內分泌專家進行進一步評估, 也可能進行荷爾蒙療法治療。 |
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腎上腺功能不全
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切勿在沒有醫生指導的情況下錯過或停止類固醇劑量。
學習了解“腎上腺功能不全”的危險時期和症狀，以便有需要時候立即就醫。
如果您希望減少或停止使用類固醇藥物，必須諮詢醫生。
向所有醫護人員者明示關於類固醇的治療需求，並攜帶類固醇警報卡，以方便安排相關的醫療。
如有必要，您的醫生可以安排轉介至內分泌或代謝專家。
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抑制免疫; 感染
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類固醇可以降低免疫力。任何輕微感染都需要立即就醫治療。注意任何區域性傳染病並採取必要的預防措施。
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行為改變，如： 煩躁、 情緒波動、 攻擊性、 孤僻、 分心。
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將類固醇服藥的時間和劑量可以幫助避免行為副作用。 如果明顯的行為副作用持續存在，可以考慮考慮從潑尼松龍(Prednisolone / Prednisone)換成地夫可特(Deflazacort)。 如有需要，您的醫生可以安排轉介至兒童行為專家進行進一步治療。
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鈉和液體滯留，引起高血壓
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定期監測血壓並遵循飲食建議，可以避免高鹽攝取，以及維持健康的體重。如有必要，醫生可以利用藥物可以幫助控制血壓。
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食慾增加導致體重過度增加
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醫生和營養師提供有關積極飲食管理、盡量減少糖和鹽 以及體育鍛煉的建議。如果體重增加或肥胖干擾呼吸和睡眠質量，醫生可以安排睡眠研究。
營養師可以根據個人需求提供寶貴的飲食管理建議，盡量減少過量的糖或鹽，積極地指導均衡飲食。
保持定期的體能活動是非常重要的，可以防止身體過重。
如果體重增加或肥胖影響睡眠品質或導致呼吸困難，醫生可能會建議睡眠測試研究。
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葡萄糖不耐症 胰島素抵抗 二型糖尿病
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口渴或排尿增多可能是葡萄糖不耐症或糖尿病的症狀。如果您遇到這些症狀，請通知醫生，他可能會建議您進行測試來檢查您的血糖值。
定期監測尿液和血糖水平有助於及早發現葡萄糖不耐受和糖尿病。如果發現葡萄糖不耐症，改變生活方式和飲食控制可以幫助改善血糖水平。提供飲食和生活建議以改善血糖水平。
如果患有糖尿病，醫生會轉介內分泌科醫生或糖尿病專家進行進一步評估和治療。
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胃炎 胃食管反流 消化道潰瘍 腹痛
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類固醇會引起胃腸道副作用，包括胃部發炎（胃炎）、胃酸逆流症狀，嚴重時會損害胃部。這些副作用可能會令人不舒服。 為了盡量減少副作用，建議服藥人士避免使用會刺激胃的藥物，例如阿斯匹靈(Aspirin)、布洛芬(Ibuprofen)、萘普生(Naproxen)和非類固醇抗發炎藥物（NSAID）。
如果您出現與使用類固醇相關的胃腸道症狀，請諮詢您的醫生。他們可以提供開抗酸劑或其他藥物來幫助保護胃壁並緩解症狀。如果症狀持續或惡化，您的醫生可能會將您轉介給胃腸病專家。
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白內障
眼內的壓力會增加（高眼壓）
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類固醇可導致良性白內障，也可能增加眼壓升高的風險。為了監測這些潛在的併發症，必須每年進行一次視力檢查。
如果出現任何眼睛問題，則需要醫生會安排轉介至眼科醫師。
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骨礦物質密度降低 骨質疏鬆症 骨折風險
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定期調查骨骼健康非常重要，包括骨礦物質密度掃描和維生素 D 水平檢查。高鈣膳食，維生素D3補充 和鈣補充可以改善鈣攝取量。 曬太陽可以幫助皮膚內的膽固醇產生維生素 D。
如果診斷出骨質疏鬆症，醫生有必要將患者轉內分泌專科醫生處理, 進行常規雙磷酸鹽治療。會轉介内分泌科方便安排藥物治療，例如用常規雙膦酸鹽治療。
如果發生骨折，應將患者轉介至骨科醫生進行適當的治療。
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